經濟日報 鑽石生技投資 陳菀均提供 

上（11）月16日美國食品藥物管理局（FDA）為了鼓勵創新，刺激產業發展新型細胞療法，FDA局長Scott Gottlieb親自對再生醫學發表聲明指出，新型細胞療法這個領域的相關技術，雖然尚處於發展初期，但未來對患者將可能是最具有改善效果治療。

FDA對待細胞療法態度的轉變，與哈佛大學知名生物學家George Q. Daley醫師的看法遙相呼應， Daley說若20世紀是藥物治療的時代，那21世紀將會是細胞治療時代。

近年來，細胞治療史無前例連續四年獲得諾貝爾醫學獎肯定，其創新與重要性，不言可喻。

美國International Stem Cell公司剛於上月公布，運用胚胎幹細胞所分化之神經幹細胞，進行帕金森氏症治療的臨床試驗結果，顯示整體患者失能時間大幅降低24%，且所有患者情緒及認知能力皆獲得明顯改善。無獨有偶，自然(Nature)期刊也發表了一名因遺傳疾病而喪失大部分皮膚的敘利亞難民，在接受幹細胞治療後成功重建其整個皮膚。而近期，在科學轉譯醫學雜誌所發表的研究更發現，只要5%的血液幹細胞即能重生整個免疫系統。成果豐碩、潛力可期。

幹細胞治療屬於再生醫療的一環，1968年Richard A. Gatti醫師首次利用骨髓移植造血幹細胞以治療先天性免疫缺陷症，此後幹細胞更被廣泛運用於更多樣的血液疾病治療。其機制主要是因為幹細胞可自我更新及分化出各種特定細胞，以達到治療各種疾病的目的。幹細胞主要可分成成體幹細胞、胚胎幹細胞及誘導性多功能幹細胞等三種。

傳統研究大多運用成體幹細胞進行細胞修復，在心臟衰竭或心肌梗塞的病人給予幹細胞治療將可改善心臟功能，減少心肌梗塞範圍，而中樞神經系統疾病幹細胞也被認為是阿茲海默症以及帕金森氏症的治療希望。

目前幹細胞相關概念股在美國納斯達克市值已高達300億美元。權威研究機構Technavio於今年9月發布之研究報告說，由於幹細胞存儲技術之進步、捐贈者的成長、再加上相關自動化細胞處理設備及細胞治療產品之成長，全球幹細胞治療市場於2017年至2021年期間將有高達23.27%的年均複合成長率，潛在市場規模超過千億美元。

不過，幹細胞治療技術的標準化，仍有待克服。

歐洲醫藥品管理局(EMA)所核准的八個幹細胞治療產品，其中有三個產品（MACI、Provenge及Chondrocelect）分別在近幾年陸續下市，深究其原因皆由於產品製造所產生的問題。這顯示幹細胞產品的生產製造與品質監測，將嚴重影響幹細胞治療的成功商化可能性。

上個月中國幹細胞生物學分會也緊跟美國FDA，發布中國第一個《幹細胞通用要求》，《要求》主要是為了將幹細胞相關各操作細項標準化以利於未來幹細胞研究及產業的發展。中國對於幹細胞產業發展的決心與成果，令人敬重。

目前歐洲，日本，韓國以及加拿大皆有幹細胞相關產品，其中由加拿大Osiris Therapeutics公司所開發之Prochymal，更是第一個被FDA所核准的幹細胞治療商品，主要用於治療第一型糖尿病患者。

台灣針對細胞治療，雖於2014年及2015年，衛生福利部就分別公告了《人類細胞治療產品臨床試驗申請作業與審查基準》、《人類細胞治療產品查驗登記審查基準》及《人類細胞治療產品捐贈者合適性判定基準》。且去年有條件開放免疫細胞治療，針對無藥可醫的癌症末期患者，即俗稱的恩慈條款。

今年7月又公告了《細胞及基因治療產品管理法草案》，且明定細胞治療產品臨床試驗申請需有試驗送件前諮詢。然而對於幹細胞生產卻仍無一通用標準，目前台灣所有幹細胞相關產品都仍在臨床試驗階段，其試驗數已占細胞治療總數的34%。

在面對如此發展快速的技術與國際激烈的競爭，以及美中兩國皆在此時發布相關規範下，台灣法規面更應該加緊腳步跟上國際的脈動，盡快提出符合國際標準之規範以帶動國內幹細胞產業鏈的發展。

（作者是鑽石生技投資分析室陳菀均分析師）